Этеплирсен — лекарственный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Одобрен для применения: США (2016).
Механизм действия Этеплирсен, как касимерсен, вилтоларсен и голодирсен, представляет собой фосфородиамидатный антисмысловой морфолиновый олигонуклеотид.
Показания Мышечная дистрофия Дюшенна.
Способ применения внутривенная инфузия в течение 1 ч.
Примечания
Категория:Морфолины Категория:РНК